8月29日上午，由上海市罕见病防治基金会、上海市医学会罕见病专科分会主办的特发性肺动脉高压多学科专家研讨会在上海成功举办。

上海市罕见病防治基金会理事长、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任李定国教授主持会议。有关省市罕见病学术团体的负责人、国内临床医学、药学、临床流行病学、医保、卫生经济学及法学等领域专家近50人出席了本次研讨会。

特发性肺动脉高压，一种罕见的心血管疾病，其严重程度堪比恶性肿瘤，被称为“心血管领域的癌症”，2019年被明确列入国家第一批罕见病目录中，本次特发性肺动脉高压多学科专家研讨会旨在汇聚各方力量，努力提升特发性肺高压诊疗水平与药物可及性，探索特发性肺动脉高压的医疗保障机制，让特发性肺动脉高压患者用的上药、用的起药!同时，呼吁社会各界关注、关爱罕见病群体，让爱延伸，帮助他们重拾信心和希望。

李定国教授在致辞中指出上海市罕见病防治基金会成立于2014年，是我国首个、也是目前唯一的专业基金会，致力于增进罕见病防治工作中各相关方的交流与合作，促进中国罕见病事业发展。 李氏大药厂控股有限公司副总经理戴向荣首先作了题为：“初心成就未来，共同燃点希望－李氏大药厂与罕见病”的主题报告，上海市肺科医院肺循环科主持工作副主任王岚详细阐述了特发性肺动脉高压相关的研究进展、临床实际应用情况以及患者生存困境。

接着，大家围绕罕见病领域的新政策、新动态展开了深入的探讨，与会专家一致呼吁社会各界应关注、关爱罕见病，健全罕见病诊断和治疗体系，构建罕见病专用的绿色通道，完善罕见病目录的评审标准和机制并确保及时更新，加快罕见病用药进入医保。

罕见病罕见，但社会关爱从不罕见。2019年2月，国家卫生健康委宣布建立全国罕见病诊疗协作网，并在2020年1月成立其办公室，以加强管理，提高诊疗水平。2019年3月，中国对首批21个罕见病药品和4个原料药降低征税。本次特发性肺动脉高压多学科专家研讨会成功举办，汇聚了各方的力量，共同解决罕见病患者在疾病诊疗方面的紧迫需求，相信在各界的共同努力下，让关爱延伸，每一位罕见病患者都能看得起病、用得起药，罕见病患者的“中国梦”定能早日实现！

后续采访报道

李定国教授表示：本次专家研讨会以特发性肺动脉高压为切入点，大家坐而论道，各抒己见，从不同的角度给政府谏言献策，最终的目的就是为罕见病患者的“中国梦”做一点贡献，罕见病患者的梦想其实很简单，用的上药、用得起药。这也是我们最根本的目的所在。此外推动中国罕见病制度的建立与解决罕见病用药问题要以政府为主导，多方参与、多方支持，注重对罕见病医生的培养，不仅要对高层次的医生进行培训还要对基层医生进行培训。

陈玉成教授表示：随着医学科技的发展，罕见病新药也不断涌现，如何提高患者的药物可及性，让他们得到有效的治疗，才是我们思考的关键。今天参加本次研讨会，就是为了讨论保证罕见病患者的有效用药。而对于罕见病的治疗，第一、离不开医保政策的支持，第二、需要患者进一步提高对于疾病的认识，不管有没有症状，在确诊疾病以后都要进行规律的监测、随访和治疗。第三、医务人员和医生也需要进一步提升特发性肺动脉高压诊治水平。

姚桦教授表示：成立罕见病专用基金，希望通过本次会议降低罕见病患者看病、治病的负担，作为政协委员，我准备在今年的政协会议中提出罕见病药物进入医保，解决罕见病患者看不起病的提案，不仅要把罕见病药物纳入医保更要在医保政策范围内给予罕见病患者更多的政策关注。