 标准的基因编辑方法，比如CRISPR-Cas9，可能会对DNA双链结构造成破坏。从今年开始，这一炙手可热的技术，受到了安全性质疑。 虽然后续有科学家和基因编辑公司写信或发文章要求撤稿或更正，但难免让学界甚至公众脑袋中，不断闪现着几个问号——CRISPR-Cas9技术脱靶效应有多可怕？真能引起基因组内的大量基因突变？它的精准几率怎么提升？ 现在，哈佛大学化学教授、博德研究所华人研究员刘如谦带领的科学家团队，又开发出了一种更精准修改DNA单碱基的编辑工具。这种被称为CRISPR2.0版本的基因编辑工具，不仅效率高，而且几乎无任何不良副作用，可实现“点对点”打击基因突变。 在已知的与疾病相关的5万种人类基因变异中，有32000种是由点突变造成的，而刘如谦团队成功将单碱基A转换为G，这种调整可能解决已知的16000种与点突变相关的疾病。人类遗传疾病新疗法的未来，简直不可限量！ 实际上，碱基编辑器一直被科学家“试用”。就在今年9月，中国中山大学研究人员还成功使用碱基编辑工具，移除了胚胎中会导致地中海贫血的遗传突变。 著名遗传学家乔治·丘奇一直以来的观点不断被验证——不会只有一种基因编辑工具独霸天下，各种可能都值得尝试。 (责任编辑：Doctor001) |
